Anemia falciforme: EUA aprovam primeiras terapias genéticas revolucionárias para tratar doença ‘invisível’ no sangue
Anemia falciforme: EUA aprovam primeiras terapias genéticas revolucionárias para tratar doença ‘invisível’ no sangue

Pessoas com doença falciforme produzem glóbulos vermelhos de formato incomum — parecidos a uma foice. No Brasil, a enfermidade afeta dezenas de milhares de pacientes. Anemia falciforme: entenda como a doença é transmitida, os riscos e tratamentos
A agência regulatória norte-americana Food and Drug Administration (FDA), equivalente à Anvisa, aprovou nesta sexta-feira (8) dois tratamentos genéticos considerados revolucionários para anemia falciforme, que é uma doença “invisível” no sangue e que pode matar.
🩸 As primeiras terapias genéticas, chamadas Casgevy e Lyfgenia, foram liberadas nos Estados Unidos para pacientes acima de 12 anos.
Ambos os produtos são feitos a partir de células-tronco do próprio sangue dos pacientes.
Elas são modificadas e devolvidas como uma infusão de dose única como parte de um transplante de células-tronco hematopoéticas (sangue).
🌍 No Brasil, a anemia falciforme afeta dezenas de milhares de pacientes. O g1 procurou a Anvisa para saber se a técnica também está em análise por aqui, mas não havia obtido retorno até a última atualização desta reportagem.
Como funcionam as técnicas aprovadas
➡️ Casgevy é o primeiro tratamento aprovado pela FDA a utilizar um tipo de nova tecnologia de edição de genoma chamado CRISPR. As responsáveis pela técnica — as cientistas Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna — ganharam o Prêmio Nobel em 2020. (Entenda mais abaixo.)
O avanço é considerado revolucionário para a doença que acomete o sangue, desencadeada por erros no gene da hemoglobina (proteína responsável pelo transporte de oxigênio nas hemácias).
Pessoas com doença falciforme produzem glóbulos vermelhos de formato incomum — parecidos a uma foice. Isso pode gerar uma série de problemas, uma vez que essas células têm um tempo de vida reduzido e podem bloquear os vasos sanguíneos, o que causa dor e infecções potencialmente fatais.
A doença falciforme é uma doença sanguínea rara, debilitante e potencialmente fatal. Estamos entusiasmados em avançar no campo, especialmente para indivíduos cujas vidas foram gravemente perturbadas pela doença, aprovando hoje duas terapias genéticas baseadas em células.
➡️ Lyfgenia usa um vetor lentiviral (veículo de entrega de genes) para modificação genética.
As células do sangue são geneticamente modificadas para produzir uma hemoglobina parecida com a A, que é a hemoglobina adulta normal produzida em pessoas não afetadas pela doença.
Reino Unido
A aprovação nos Estados Unidos acontece semanas após a agência regulatória do Reino Unido se tornar a primeira no mundo a aprovar terapia genética para tratar anemia falciforme.
O que é a tecnologia CRISPR?
O CRISPR/Cas9 é uma espécie de “tesoura genética”, que permite à ciência mudar parte do código genético de uma célula.
Com essa “tesoura”, é possível, por exemplo, “cortar” uma parte específica do DNA, fazendo com que a célula produza ou não determinadas proteínas.
Usando o Crispr, cientistas podem alterar o DNA de animais, plantas e microrganismos com extrema precisão. A tecnologia está contribuindo para novas terapias contra o câncer.
A ferramenta também pode tornar realidade o sonho de curar doenças hereditárias.
Entenda o que é o Crispr

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